Gene therapy: he aha ia, pehea e hana ai a me nā mea hiki ke mālama ʻia

Anter

• Pehea e hana ai
• CRISPR ʻenehana
• ʻOihana T-Cell ʻenehana
• Nā maʻi i hiki i ka gen therapy ke mālama
• ʻO ka gen Gene

ʻO ka gen therapy, i ʻike ʻia ʻo ka genotherapy a i ʻole ka hoʻoponopono gen, kahi hana hoʻomohala hou i loko o kahi ʻano o nā ʻenehana i hiki ke kūpono i ka mālama ʻana a me ka pale ʻana i nā maʻi paʻakikī, e like me nā maʻi genetical a me ka maʻi ʻaʻai, e ka hoʻololi ʻana i nā genes kūikawā.

Hiki ke wehewehe ʻia nā Genes ma ke ʻano o ka hoʻoilina hoʻoilina a hana ʻia i kahi kaʻina kikoʻī o nā nukelika, ʻo ia hoʻi ʻo DNA a me RNA, a e halihali nei i ka ʻike e pili ana i nā ʻano o ke kanaka a me ke olakino. No laila, ʻo kēia ʻano lapaʻau e hana i nā loli i ka DNA o nā hunaola e loli ʻia e ka maʻi a me ka hoʻoulu ʻana i nā pale o ke kino i mea e ʻike ai i nā mea i hōʻino ʻia a hoʻolauna i kona hoʻopau ʻana.

ʻO nā maʻi i hiki ke mālama ʻia i kēia ala nā mea e hoʻopili i kahi loli i ka DNA, e like me ka maʻi ʻaʻai, nā maʻi autoimmune, diabetes, cystic fibrosis, i waena o nā maʻi degenerative a i ʻole nā ​​genetic, eia nō naʻe, i nā manawa he nui aia lākou i ka wā hoʻomohala. . nā hoʻāʻo.

Pehea e hana ai

ʻO ka gen therapy ka hoʻohana ʻana i nā genes ma kahi o nā lāʻau e mālama ai i nā maʻi. Hana ʻia ia e ka hoʻololi ʻana i nā kumuwaiwai o nā aʻa i hoʻopilikia ʻia e ka maʻi e kekahi mea maʻamau. I kēia manawa, ua hoʻokō ʻia ka gen therapy me ka hoʻohana ʻana i ʻelua mole molekika, ke ʻano CRISPR a me ke kaʻa ʻo Car T-Cell:

CRISPR ʻenehana

ʻO ka ʻenehana CRISPR me ka hoʻololi ʻana i nā wahi kikoʻī o DNA i hiki ke pili i nā maʻi. No laila, ʻae kēia hana i nā genes e hoʻololi i nā wahi kikoʻī, i kahi ala kikoʻī, wikiwiki a liʻiliʻi hoʻi. Ma ka laulā, hiki ke hana i ke kiʻina i kekahi mau kaʻina:

• Hoʻomaopopo ʻia nā gen kikoʻī, a hiki ke kapa ʻia nā ʻāpana target a i ʻole nā ​​kaʻina.
• Ma hope o ka ʻike ʻana, hana nā ʻepekema i ke kaʻina “alakaʻi RNA” e hoʻopiha ai i ka māhele māka.
• Hoʻokomo ʻia kēia RNA i loko o ka pūnaewele me ka protein Cas 9, kahi e hana nei ma ke ʻoki ʻana i ke kaʻina DNA māka.
• A laila, hoʻokomo ʻia kahi kaʻina DNA hou i ke kaʻina o mua.

ʻO ka hapa nui o nā loli e pili ana i nā genes i loko o nā hunaā somatic, ʻo ia hoʻi, nā pūnaewele i loaʻa nā ʻikepili i hoʻoili ʻole ʻia i kēlā hanauna i kēia hanauna, e kaupalena ana i ka loli i kēlā kanaka wale nō. Eia nō naʻe, ua kupu mai kahi noiʻi a me nā hoʻokolohua kahi e hana ʻia ai ka hana CRISPR ma nā hunaola germ, ʻo ia hoʻi, ma ka hua manu a i ʻole sperm, i hoʻokumu ʻia i nā nīnau e pili ana i ka hoʻopili ʻana o ka ʻenehana a me kona palekana i ka ulu ʻana o ke kanaka. .

ʻAʻole ʻike ʻia nā hopena lōʻihi o ke ʻano hana a me ka hoʻoponopono gen. Manaʻo nā kānaka ʻepekema hiki i ka hana ʻana o nā genes kanaka ke maʻalahi i ke kanaka i ka hanana ʻana o nā hoʻololi kūlohelohe, kahi e alakaʻi ai i ka overactivation o ka ʻōnaehana pale a i ʻole ka puka ʻana o nā maʻi ʻoi loa.

Ma waho aʻe o ke kūkā kamaʻilio e pili ana i ka hoʻoponopono ʻana o nā gene e hoʻohuli a puni ka hiki ke hoʻololi wale ʻia a me ka transmissibility o ka hoʻololi no nā hanauna e hiki mai ana, ua kūkākūkā nui ʻia ka hihia kūpono o ke kaʻina hana, ʻoiai hiki ke hoʻohana ʻia kēia ʻano hana e hoʻololi ai i ka pēpē. nā ʻano, e like me ke kala o ka maka, ke kiʻekiʻe, ka lauoho lauoho, a pēlā aku.

ʻOihana T-Cell ʻenehana

Hoʻohana ʻia ka ʻenehana T-Cell kaʻa ma ʻAmelika Hui Pū ʻIa, ʻEulopa, Kina a me Iapana a ua hoʻohana ʻia i kēia manawa ma Brazil e mālama i ka lymphoma. ʻO kēia ʻenehana ka hoʻololi ʻana i ka ʻōnaehana pale i ʻike maʻalahi ʻia a hoʻopau ʻia nā hunaola tumo mai ke kino.

No kēia, hemo nā pale T pale o ke kanaka a hana ʻia kā lākou mea kūʻauhau e ka hoʻohui ʻana i ka ʻāpana CAR i nā hunaola, kahi i ʻike ʻia me ka chimeric antigen receptor. Ma hope o ka hoʻohui ʻana i ka ʻāpana, hoʻonui ʻia ka helu o nā pūnaewele a mai ka manawa e hōʻoia ʻia kahi helu kūpono o nā pūnaewele a me ke kū ʻana o nā hanana i hoʻololi ʻia no ka ʻike tumo, aia kahi hoʻokomo o ka worsening o ka ʻōnaehana pale a ka mea, a laila, ʻoki o nā keena pale i hoʻololi ʻia me ka ʻāpana CAR.

No laila, aia ka hoʻoulu ʻana o ka ʻōnaehana pale, i hoʻomaka e ʻike maʻalahi i nā hunaola tumora a hiki ke hoʻopau pono i kēia mau hunaola.

Nā maʻi i hiki i ka gen therapy ke mālama

Ke hoʻohiki nei ʻo Gene therapy no ka mālama ʻana i nā maʻi genetical, eia nō naʻe no kekahi hiki ke hana ʻia a i ʻole i ka pae hoʻāʻo. Ua aʻo ʻia ka hoʻoponopono genetic me ka pahuhopu o ka mālama ʻana i nā maʻi genetics, e like me cystic fibrosis, blindness blindness, hemophilia a me sickle cell anemia, no ka laʻana, akā ua noʻonoʻo ʻia ia ma ke ʻano he kiʻina e hiki ai ke hāpai i ka pale ʻana i nā maʻi ʻoi loa a paʻakikī. , e like me kahi laʻana cancer, maʻi puʻuwai a me ka maʻi HIV, no ka laʻana.

I loko nō o ke aʻo ʻia ʻana no ka mālama ʻana a me ka pale ʻana i nā maʻi, hiki ke hoʻohana ʻia ka hoʻoponopono ʻana o nā genes i nā mea kanu, i lilo lākou i mea hoʻomanawanui i ka hoʻololi i ke aniau a kūpaʻa hou aku i nā parasites a me nā pesticides, a me nā meaʻai me ke kumu o ka momona hou aku. .

ʻO ka gen Gene

Lawe ʻia ʻo Gene therapy no ka mālama ʻana i ka maʻi ʻaʻai i kekahi mau ʻāina a kuhikuhi ʻia no nā hihia kikoʻī o nā leukemias, lymphomas, melanomas a i ʻole sarcomas, no ka laʻana. ʻO kēia ʻano o ka hoʻōla ma muli o ka hoʻoulu ʻana i nā huna pale o ke kino e hoʻomaopopo ai i nā hunaola tumora a hoʻopau iā lākou, i hana ʻia e ka hoʻopili ʻana i nā aʻa a me nā mea ʻino i loko o ke kino o ka mea maʻi.

Manaʻo ʻia ʻo ia, i ka wā e hiki mai ana, e ʻoi aku ka maikaʻi o ka genotherapy a hoʻololi i nā ʻano maʻi ʻaʻai o kēia manawa, akā, no ka mea he pipiʻi ia a koi ʻia ʻenehana holomua, ʻoi aku ka maikaʻi i hōʻike ʻia i nā hihia i pane ʻole i ka lāʻau me chemotherapy, radiotherapy a me ʻoki kino.